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CART- 4-1BB-CD3z (ARI-0001) para pacientes resistentes y refractarios de leucemias y linfomas CD19+ generado íntegramente en un grupo del CIBERONC.
Los miembros del grupo han participado en la elaboración de recomendaciones y guías clínicas (Caers et al, J Hematol Oncol; Ludwig et al, Leukemia; Mozas et al, Blood Cancer J; Mora et al, Curr Opin Oncol; Malcikova et al, Leukemia;
Programa de Tumores de Baja Prevalencia
Coordinadora:
Enrique de Álava Casado
Co-coordinador:
Ignacio Melero Bermejo
El reto de nuestro Programa para 2018 era llevar a cabo dos proyectos de investigación cooperativos acerca de dos tumores de baja prevalencia, seleccionados a partir de un grupo tan amplio
y heterogéneo de entidades como las que son objeto del Programa.
La primera mitad de 2018 se dedicó a generar datos, dentro del proyecto de cooperación
del Programa, sobre el melanoma uveal; una neoplasia en la que hasta ahora no se había podido realizar un proyecto traslacional a nivel nacional. Para este proyecto, el Programa había obtenido financiación adicional a través de un premio otorgado por el GETHI (Grupo español de tumores huérfanos e infrecuentes) en 2017. En concreto el Programa cubrió estos dos hitos:
• Evaluación y cuantificación de los niveles de expresión de Endoglina (EDG) / MMP14 y los efectores de la vía HIPPO TAZ / YAP en 4 cohortes independientes de muestras de melanoma uveal pareadas.
• La generación de modelos de eliminación de EDG, MMP14, TAZ y YAP mediante edición genómica utilizando la tecnología CRISPR- Cas9, que se utilizaron para evaluar la funcionalidad de estas moléculas en modelos in vitro e in vivo de melanoma uveal.
Estos resultados se incluyeron en una solicitud Transcan-2 enviada aceptada en febrero de 2018 (primer filtro) y abril de 2018 (segundo filtro) y
Gonzalez-Barca et al, Oncotarget; Romero et al, Med.Clin), en la estandarización de la enfermedad mínima residual en el MM (Holstein et al, Biol Blood Marrow Transplant) y en la elaboración
de revisiones en revistas de alto impacto (Puente et al, Blood; Garcia-Sanz et al, Expert Opin Drug Saf; Beekman et al, Curr Opin Hematol; Piris et al, Semin Diagn Pathol. Montore et al, Curr Opin Oncol).
que finalmente no fue financiada. La generación de resultados preliminares adicionales de este primer proyecto cooperativo del Programa continúa en estos momentos.
Esta acción también dio lugar a la organización del primer evento colaborativo entre GETHI
y CIBERONC para el estudio de sinergias en tumores de baja prevalencia. En este caso, la reunión estuvo focalizada en el melanoma uveal y más de 40 especialistas en la materia analizaron de manera holística las necesidades actuales en la investigación, diagnóstico y tratamiento de esta enfermedad.
Durante la segunda mitad de 2018, el Programa llevó a cabo la redacción y puesta en marcha de un segundo proyecto cooperativo, que tiene como objeto el panorama inmunológico de los tumores uterinos. Cada grupo proporcionó herramientas, muestras y datos clínicos sobre este tumor,en
el cual hasta ahora no se había llevado a cabo ninguna investigación traslacional cooperativa en España. El proyecto se puso en marcha en septiembre de 2018, tras ser aprobado por el Comité Científico Asesor Externo de CIBERONC. Los logros hasta finales de diciembre de 2018 incluyen:
• Recopilación de cohorte de descubrimiento. Se ha recogido una colección única de muestras emparejadas (primarias / metástasis) de 50 pacientes con adenocarcinoma endometrial metastático y 25 muestras de leiomiosarcoma con seguimiento detallado de 4 hospitales diferentes (IPs: Xavier Matías-Guíu,Santiago Ramón y Cajal,Rosa Noguera,Enrique de Álava).
• El inicio de la caracterización patológica de la cohorte de descubrimiento tuvo lugar en noviembre de 2018.
La actividad de este segundo proyecto cooperativo se prolongará hasta finales de 2020.
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CIBERONC | MEMORIA ANUAL 2018