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Líneas estratégicas de investigación del Programa de Biomateriales y Terapias Avanzadas BM 1. TERAPIA CELULAR Y GÉNICA:
• Células madre y progenitoras . Reprogramación celular • Desarrollo de vectores no virales para terapia génica
La terapia génica y la terapia celular son campos de la investigación biomédica encaminados a reparar la causa directa de trastornos de carácter genético en el ADN o en la población celular, respectivamente .
Estas poderosas estrategias se focalizan también en la modulación de genes específicos y poblaciones ce- lulares en enfermedades adquiridas, con el fin de reestablecer el estado normal . En muchas enfermedades, las terapias génica y celular se combinan en el desarrollo de terapias prometedoras .
Adicionalmente, estos dos campos han ayudado a proporcionar conceptos y técnicas que están ayudando a esclarecer aspectos de la regulación génica, linaje de las células madre, interacciones célula-célula, trayec- torias de retroalimentación, capacidad de regeneración y remodelado celular .
Específicamente, la terapia génica se define como el conjunto de estrategias que modifican la expresión de un gen individual o que corrigen genes defectuosos . Cada estrategia involucra la administración de ADN (o ARN) específico .
En este marco, los grupos de investigación de CIBER-BBN se focalizan en encontrar un uso apropiado de estas novedosas estrategias para ofrecer nuevas y mejores terapias . La transferencia genética viral es rela- tivamente eficiente pero hay cierta preocupación relacionada con el uso de vectores virales en humanos . Al contrario, vectores no virales pueden parecer seguros pero no tan eficientes . Por tanto, el desarrollo de vectores no virales eficientes constituye un objetivo altamente deseable y se ha adoptado como parte del programa de investigación de CIBER-BBN .
Por otro lado, la terapia celular se define como la administración de células vivas completas, o de una po- blación celular en proceso de maduración, en un paciente para el tratamiento de una determinada enfer- medad .
Esta línea de investigación involucra (1) tecnologías usadas en terapia celular, como sistemas de inyección directa de células, bioreactores, sistemas de pre-diferenciación in vitro, sistemas combinados célula-fárma- co, sistemas de liberación controlada, sistemas de seguimiento no invasivo y de monitorización in vivo, y (2) análisis de propiedades biofísicas de las células (canales celulares, mecanismos de membrana y citoes- queleto, ...) y su respuesta a estímulos biofísicos (mecanotransducción celular, adaptación, plasticidad) y (3) modelado del comportamiento de las células individuales y de poblaciones celulares, hasta la organización de tejidos y órganos .
Esta línea de investigación tiene un enorme potencial de desarrollo debido al gran interés actual y futuro de la medicina regenerativa .
BM2. INGENIERÍA DE TEJIDOS:
• Biomateriales para scaffolds • Biomoléculas señalizadoras • Funcionalización celular y molecular de biomateriales • Mecanobiología y microfluídica • Descelularización y recelularización de órganos y tejidos • Generación de organoides a partir de stem cells: Hacia los óganos artificiales
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